Un traitement pour lutter contre la cécité sera l’un des plus chers au monde, puisqu’il sera mis sur le marché pour l’équivalent de 822’000 francs.

Le Luxturna, un médicament contre la dégénérescence héréditaire de la rétine pouvant évoluer vers la cécité totale, est administré en dose unique, a précisé son fabricant, la société de biotechnologies Spark Therapeutics, basée à Philadelphie.

Dans le détail, il va coûter 425’000 dollars par oeil, soit 850’000 dollars (pour l’équivalent de 822’000 francs) mais le prix final reste en dessous d’un million de dollars envisagé initialement lorsqu’il avait reçu l’autorisation de l’agence américaine du médicament (FDA) mi-décembre.

En plein débat sur le coût des médicaments

Cette annonce intervient en plein débat sur la cherté des médicaments aux Etats-Unis, notamment les prix des traitements dits innovants, et ne devrait pas manquer de susciter des polémiques.

Devançant les critiques, Spark a promis de rembourser les malades si le traitement n’était pas efficace et envisage également de demander aux autorités sanitaires d’autoriser un paiement par étapes.

Novartis

La biotech s’inspire ainsi d’une démarche adoptée récemment par le laboratoire bâlois Novartis lors du début de la commercialisation de Kymriah, censé traiter une forme très agressive de leucémie chez des enfants et de jeunes adultes. Novartis s’est engagé à rendre l’argent aux assureurs et malades en cas d’inefficacité de ce traitement, vendu 475’000 dollars.

Le Luxturna est considéré comme le premier médicament américain issu de la thérapie génique, qui consiste à corriger une anomalie génétique en réparant le gène défectueux. Environ 1000 cas de personnes souffrant de la dégénérescence héréditaire de la rétine sont recensées aux États-Unis et de 10 à 20 nouveaux cas sont attendus par an dans les prochaines années.

Un million pour le plus cher

Outre Luxturna, d’autres médicaments avoisinent le million de dollars actuellement même s’ils nécessitent souvent plusieurs doses. C’est le cas du Spinraza (Nusinersen en Europe), développé par Biogen et Ionis Pharmaceuticals contre l’atrophie musculaire, et du Soliris, fabriqué par Alexion Pharmaceuticals pour traiter une maladie rare des reins. Ils coûtent tous les deux environ 750’000 dollars.

La palme du médicament le plus cher au monde revient toutefois à Glybera, premier médicament génique vendu un million de dollars par le groupe néerlandais UniQure.

Source ATS